20152019

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2019

Lentiviral haemopoietic stem/progenitor cell gene therapy for treatment of Wiskott-Aldrich syndrome: interim results of a non-randomised, open-label, phase 1/2 clinical study

Ferrua, F., Cicalese, M. P., Galimberti, S., Giannelli, S., Dionisio, F., Barzaghi, F., Migliavacca, M., Bernardo, M. E., Calbi, V., Assanelli, A. A., Facchini, M., Fossati, C., Albertazzi, E., Scaramuzza, S., Brigida, I., Scala, S., Basso-Ricci, L., Pajno, R., Casiraghi, M., Canarutto, D. & 18 others, Salerio, F. A., Albert, M. H., Bartoli, A., Wolf, H. M., Fiori, R., Silvani, P., Gattillo, S., Villa, A., Biasco, L., Dott, C., Culme-Seymour, E. J., van Rossem, K., Atkinson, G., Valsecchi, M. G., Roncarolo, M. G., Ciceri, F., Naldini, L. & Aiuti, A., May 1 2019, In : The Lancet Haematology. 6, 5, p. e239-e253

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Open Access

Lentiviral haemopoietic stem/progenitor cell gene therapy for treatment of Wiskott-Aldrich syndrome: interim results of a non-randomised, open-label, phase 1/2 clinical study: The Lancet Haematology

Ferrua, F., Cicalese, MP., Galimberti, S., Giannelli, S., Dionisio, F., Barzaghi, F., Migliavacca, M., Bernardo, ME., Calbi, V., Assanelli, AA., Facchini, M., Fossati, C., Albertazzi, E., Scaramuzza, S., Brigida, I., Scala, S., Basso-Ricci, L., Pajno, R., Casiraghi, M., Canarutto, D. & 18 others, Salerio, FA., Albert, MH., Bartoli, A., Wolf, HM., Fiori, R., Silvani, P., Gattillo, S., Villa, A., Biasco, L., Dott, C., Culme-Seymour, EJ., van Rossem, K., Atkinson, G., Valsecchi, MG., Roncarolo, MG., Ciceri, F., Naldini, L. & Aiuti, A., 2019, In : The Lancet Haematology. 6, 5, p. e239-e253

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2018

Dynamics of genetically engineered hematopoietic stem and progenitor cells after autologous transplantation in humans

Scala, S., Basso-Ricci, L., Dionisio, F., Pellin, D., Giannelli, S., Salerio, FA., Leonardelli, L., Cicalese, MP., Ferrua, F., Aiuti, A. & Biasco, L., 2018, In : Nature Medicine. 24, 11, p. 1683-1690 8 p.

Research output: Contribution to journalArticle

First occurrence of plasmablastic lymphoma in adenosine deaminase-deficient severe combined immunodeficiency disease patient and review of the literature

Migliavacca, M., Assanelli, A., Ponzoni, M., Pajno, R., Barzaghi, F., Giglio, F., Ferrua, F., Frittoli, M., Brigida, I., Dionisio, F., Nicoletti, R., Casiraghi, M., Roncarolo, MG., Doglioni, C., Peccatori, J., Ciceri, F., Cicalese, MP. & Aiuti, A., 2018, In : Frontiers in Immunology. 9, 113.

Research output: Contribution to journalArticle

Successful Treatment With Ledipasvir/Sofosbuvir in an Infant With Severe Combined Immunodeficiency Caused by Adenosine Deaminase Deficiency With HCV Allowed Gene Therapy with Strimvelis

Tucci, F., Calbi, V., Barzaghi, F., Migliavacca, M., Ferrua, F., Bernardo, ME., Canarutto, D., Consiglieri, G., Recupero, S., Calzatini, F., Gabaldo, M., Lucano, C., Casiraghi, M., Darin, S., Dionisio, F., Marktel, S., Cestone, E., Finazzi, R., Mieli-Vergani, G., Boeri, E. & 5 others, Appleby, J., Abd Elaziz, D., Ciceri, F., Aiuti, A. & Cicalese, MP., 2018, In : Hepatology. 68, 6, p. 2434-2437 4 p.

Research output: Contribution to journalArticle

T-cell defects in patients with ARPC1B germline mutations account for combined immunodeficiency

Brigida, I., Zoccolillo, M., Cicalese, MP., Pfajfer, L., Barzaghi, F., Scala, S., Oleaga-Quintas, C., Álvarez-Álvarez, JA., Sereni, L., Giannelli, S., Sartirana, C., Dionisio, F., Pavesi, L., Benavides-Nieto, M., Basso-Ricci, L., Capasso, P., Mazzi, B., Rosain, J., Marcus, N., Lee, YN. & 26 others, Somech, R., Degano, M., Raiola, G., Caorsi, R., Picco, P., Velez, MM., Khourieh, J., Arias, AA., Bousfiha, A., Issekutz, T., Issekutz, A., Boisson, B., Dobbs, K., Villa, A., Lombardo, A., Neven, B., Moshous, D., Casanova, JL., Franco, JL., Notarangelo, LD., Scielzo, C., Volpi, S., Dupré, L., Bustamante, J., Gattorno, M. & Aiuti, A., 2018, In : Blood. 132, 22, p. 2362-2374 13 p.

Research output: Contribution to journalArticle

2016

Update on the safety and efficacy of retroviral gene therapy for immunodeficiency due to adenosine deaminase deficiency

Cicalese, M. P., Ferrua, F., Castagnaro, L., Pajno, R., Barzaghi, F., Giannelli, S., Dionisio, F., Brigida, I., Bonopane, M., Casiraghi, M., Tabucchi, A., Carlucci, F., Grunebaum, E., Adeli, M., Bredius, R. G., Puck, J. M., Stepensky, P., Tezcan, I., Rolfe, K., De Boever, E. & 5 others, Reinhardt, R. R., Appleby, J., Ciceri, F., Roncarolo, M. G. & Aiuti, A., Jul 7 2016, In : Blood. 128, 1, p. 45-54 10 p.

Research output: Contribution to journalArticle

2015

In Vivo Tracking of Human Hematopoiesis Reveals Patterns of Clonal Dynamics during Early and Steady-State Reconstitution Phases

Biasco, L., Pellin, D., Scala, S., Dionisio, F., Basso-Ricci, L., Leonardelli, L., Scaramuzza, S., Baricordi, C., Ferrua, F., Cicalese, M. P., Giannelli, S., Neduva, V., Dow, D. J., Schmidt, M., Von Kalle, C., Roncarolo, M. G., Ciceri, F., Vicard, P., Wit, E., Di Serio, C. & 2 others, Naldini, L. & Aiuti, A., Dec 3 2015, In : Cell Stem Cell. 19, 1, p. 107 - 119 13 p.

Research output: Contribution to journalArticle