Intrabone hematopoietic stem cell gene therapy for adult and pediatric patients affected by transfusion-dependent ß-thalassemia

S. Marktel, S. Scaramuzza, M.P. Cicalese, F. Giglio, S. Galimberti, M.R. Lidonnici, V. Calbi, A. Assanelli, M.E. Bernardo, C. Rossi, A. Calabria, R. Milani, S. Gattillo, F. Benedicenti, G. Spinozzi, A. Aprile, A. Bergami, M. Casiraghi, G. Consiglieri, N. MaseraE. D’Angelo, N. Mirra, R. Origa, I. Tartaglione, S. Perrotta, R. Winter, M. Coppola, G. Viarengo, L. Santoleri, G. Graziadei, M. Gabaldo, M.G. Valsecchi, E. Montini, L. Naldini, M.D. Cappellini, F. Ciceri, A. Aiuti, G. Ferrari

Research output: Contribution to journalArticle

Original languageEnglish
Pages (from-to)234-241
Number of pages8
JournalNature Medicine
Volume25
Issue number2
DOIs
Publication statusPublished - 2019

Cite this

Intrabone hematopoietic stem cell gene therapy for adult and pediatric patients affected by transfusion-dependent ß-thalassemia. / Marktel, S.; Scaramuzza, S.; Cicalese, M.P.; Giglio, F.; Galimberti, S.; Lidonnici, M.R.; Calbi, V.; Assanelli, A.; Bernardo, M.E.; Rossi, C.; Calabria, A.; Milani, R.; Gattillo, S.; Benedicenti, F.; Spinozzi, G.; Aprile, A.; Bergami, A.; Casiraghi, M.; Consiglieri, G.; Masera, N.; D’Angelo, E.; Mirra, N.; Origa, R.; Tartaglione, I.; Perrotta, S.; Winter, R.; Coppola, M.; Viarengo, G.; Santoleri, L.; Graziadei, G.; Gabaldo, M.; Valsecchi, M.G.; Montini, E.; Naldini, L.; Cappellini, M.D.; Ciceri, F.; Aiuti, A.; Ferrari, G.

In: Nature Medicine, Vol. 25, No. 2, 2019, p. 234-241.

Research output: Contribution to journalArticle

Marktel, S. ; Scaramuzza, S. ; Cicalese, M.P. ; Giglio, F. ; Galimberti, S. ; Lidonnici, M.R. ; Calbi, V. ; Assanelli, A. ; Bernardo, M.E. ; Rossi, C. ; Calabria, A. ; Milani, R. ; Gattillo, S. ; Benedicenti, F. ; Spinozzi, G. ; Aprile, A. ; Bergami, A. ; Casiraghi, M. ; Consiglieri, G. ; Masera, N. ; D’Angelo, E. ; Mirra, N. ; Origa, R. ; Tartaglione, I. ; Perrotta, S. ; Winter, R. ; Coppola, M. ; Viarengo, G. ; Santoleri, L. ; Graziadei, G. ; Gabaldo, M. ; Valsecchi, M.G. ; Montini, E. ; Naldini, L. ; Cappellini, M.D. ; Ciceri, F. ; Aiuti, A. ; Ferrari, G. / Intrabone hematopoietic stem cell gene therapy for adult and pediatric patients affected by transfusion-dependent ß-thalassemia. In: Nature Medicine. 2019 ; Vol. 25, No. 2. pp. 234-241.
@article{dd5504bad6544a36a330512b3f0aa504,
title = "Intrabone hematopoietic stem cell gene therapy for adult and pediatric patients affected by transfusion-dependent {\ss}-thalassemia",
author = "S. Marktel and S. Scaramuzza and M.P. Cicalese and F. Giglio and S. Galimberti and M.R. Lidonnici and V. Calbi and A. Assanelli and M.E. Bernardo and C. Rossi and A. Calabria and R. Milani and S. Gattillo and F. Benedicenti and G. Spinozzi and A. Aprile and A. Bergami and M. Casiraghi and G. Consiglieri and N. Masera and E. D’Angelo and N. Mirra and R. Origa and I. Tartaglione and S. Perrotta and R. Winter and M. Coppola and G. Viarengo and L. Santoleri and G. Graziadei and M. Gabaldo and M.G. Valsecchi and E. Montini and L. Naldini and M.D. Cappellini and F. Ciceri and A. Aiuti and G. Ferrari",
note = "Export Date: 2 August 2019 CODEN: NAMEF Correspondence Address: Ferrari, G.; San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (SR-TIGET), IRCCS San Raffaele Scientific InstituteItaly; email: ferrari.giuliana@hsr.it",
year = "2019",
doi = "10.1038/s41591-018-0301-6",
language = "English",
volume = "25",
pages = "234--241",
journal = "Nature Medicine",
issn = "1078-8956",
publisher = "Nature Publishing Group",
number = "2",

}

TY - JOUR

T1 - Intrabone hematopoietic stem cell gene therapy for adult and pediatric patients affected by transfusion-dependent ß-thalassemia

AU - Marktel, S.

AU - Scaramuzza, S.

AU - Cicalese, M.P.

AU - Giglio, F.

AU - Galimberti, S.

AU - Lidonnici, M.R.

AU - Calbi, V.

AU - Assanelli, A.

AU - Bernardo, M.E.

AU - Rossi, C.

AU - Calabria, A.

AU - Milani, R.

AU - Gattillo, S.

AU - Benedicenti, F.

AU - Spinozzi, G.

AU - Aprile, A.

AU - Bergami, A.

AU - Casiraghi, M.

AU - Consiglieri, G.

AU - Masera, N.

AU - D’Angelo, E.

AU - Mirra, N.

AU - Origa, R.

AU - Tartaglione, I.

AU - Perrotta, S.

AU - Winter, R.

AU - Coppola, M.

AU - Viarengo, G.

AU - Santoleri, L.

AU - Graziadei, G.

AU - Gabaldo, M.

AU - Valsecchi, M.G.

AU - Montini, E.

AU - Naldini, L.

AU - Cappellini, M.D.

AU - Ciceri, F.

AU - Aiuti, A.

AU - Ferrari, G.

N1 - Export Date: 2 August 2019 CODEN: NAMEF Correspondence Address: Ferrari, G.; San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (SR-TIGET), IRCCS San Raffaele Scientific InstituteItaly; email: ferrari.giuliana@hsr.it

PY - 2019

Y1 - 2019

U2 - 10.1038/s41591-018-0301-6

DO - 10.1038/s41591-018-0301-6

M3 - Article

VL - 25

SP - 234

EP - 241

JO - Nature Medicine

JF - Nature Medicine

SN - 1078-8956

IS - 2

ER -